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「轉(zhuǎn)基因食品」還存在爭議，「克隆人」尚未出現(xiàn)，但「轉(zhuǎn)基因人」可能馬上就要實現(xiàn)了。

美國一家名叫埃迪塔的醫(yī)藥公司今日表示，到 2017 年，可以通過修改基因的方法，幫助治療人類的眼部疾病。如果該預(yù)想實現(xiàn)，意味著兩年之內(nèi)將出現(xiàn)人類歷史上首位轉(zhuǎn)基因人。該公司首席執(zhí)行官卡特琳·博斯利近日表示，有信心通過名叫「Crispr」的最新轉(zhuǎn)基因技術(shù)，幫助患者治療先天性黑內(nèi)障。

口出「狂言」的埃迪塔是何方神圣?

成立于 2013 年的埃迪塔（Editas Medicine）由幾位「Crispr」技術(shù)發(fā)明者創(chuàng)立，致力于將基因編譯技術(shù)轉(zhuǎn)化為人類疾病新療法，這一療法能夠準(zhǔn)確地通過基因手段糾正先天性疾病的根本病因。

埃迪塔在 2013 年 11 月獲得了三家創(chuàng)投機構(gòu)（Third Rock Ventures、Polaris Ventures、Flagship Ventures）4300 萬美金支持，開始進(jìn)行研究。今年 8 月，埃迪塔的賬戶中又多了 1.2 億美金的巨資。這輪投資的領(lǐng)投方名為 bng0，該公司由比爾·蓋茨的前任科學(xué)顧問鮑里斯·尼克里茨帶領(lǐng)幾家家族理財辦公室聯(lián)合成立。埃迪塔和蓋茨辦公室均確認(rèn)這位微軟富豪兼世界首富是 bng0 的支持者之一。

巨額投資背后，暗示著這一技術(shù)的巨大潛力，埃迪塔 CEO 也表示：與所有投資方討論的核心是，怎樣將這一令人激動得基因技術(shù)轉(zhuǎn)化成實實在在的療法。

目前，該公司已經(jīng)獲得了大量與基因編輯相關(guān)的專利，這些專利將幫助公司將早期研究成果轉(zhuǎn)化為可行的人類治療產(chǎn)品。

「Crispr」到底是一項怎樣的基因技術(shù)？

「Crispr」 是一套巧妙的系統(tǒng)。它先把外來 DNA 的片段整合進(jìn)細(xì)菌自己的基因組，然后轉(zhuǎn)錄出RNA，經(jīng)過一些剪切之后，利用這些 RNA 把帶有 DNA 內(nèi)切酶活性的蛋白直接引導(dǎo)到外源序列的位置，于是，外源 DNA 就可以被剪斷。對于細(xì)菌而言，就完成了對外來病原體的快速精確打擊。病原體進(jìn)行精確打擊后，再將正確基因組合傳到給細(xì)菌。簡單來說，「Crispr」能夠?qū)⑺璧?DNA 融入目標(biāo)細(xì)菌或細(xì)胞，然后轉(zhuǎn)錄出 RNA，通過「編輯」處理掉病原體 DNA，整理出正確的 DNA，再打入細(xì)菌或細(xì)胞。

最大的優(yōu)勢在于省時間且精度高。省時間表現(xiàn)在于，一個基因的敲除，只需將基因兩端序列導(dǎo)入細(xì)胞就可以了。在精度上，20 個堿基的長度定位一個基因一般是沒問題的（堿基是構(gòu)成DNA 分子鏈的元素）。

基于 「Crispr」 的特點，埃迪塔公司采用 「Crispr-Cas9」 研發(fā)新藥物，也就是使用病毒或者其他方式來將 「Crispr-Cas9」 蛋白注入到病人的細(xì)胞中，并對其患病的 DNA 進(jìn)行「編輯」處理。

「Crispr-Cas9」 技術(shù)，將首先應(yīng)用在萊伯先天性黑內(nèi)障（簡稱 LCA）。原因在于，該先天性疾病，患病部位在于眼部，眼部的基因療法較容易施行，此外，該病的病因是由單一的基因「拼寫」錯誤導(dǎo)致。「Crispr-Cas9」 能夠較容易實現(xiàn) DNA 切實「編輯」。

「轉(zhuǎn)基因人」你能接受嗎？

目前，「Crispr」轉(zhuǎn)基因技術(shù)頗受爭議，因為它將永久性的改變?nèi)祟惢颍⑶铱梢允来鄠鳌１M管「Crispr」技術(shù)將會解決醫(yī)學(xué)上難題，但一些專家表示，這樣的技術(shù)突破和發(fā)展可能會帶來一些意想不到的后果。比如，基因技術(shù)不斷的發(fā)展，地球上將會出現(xiàn)一種全新人類：轉(zhuǎn)基因人，那么，地球上就會有兩種人類同時存在：轉(zhuǎn)基因人與自然人。那么問題來了，自然人與轉(zhuǎn)基因人怎么相處？在人類熟知的競爭中，如果轉(zhuǎn)基因人以其基因優(yōu)勢而處于上風(fēng)，自然人該不該服輸？這樣一來，就會涉及到復(fù)雜的社會、政治和經(jīng)濟(jì)等問題。